Ученые изPЛондонского университетского колледжа иPврачи офтальмологической больницы Мурфилдс (Moorfields Eye Hospital) начали испытания генной терапии уPбольных, страдающих врожденными заболеваниями глаз. СPееPпомощью они надеются вернуть зрение практически слепым молодым людям, сообщает The Independent.
К настоящему моменту новый метод лечения был опробован наPдвенадцати пациентах вPвозрасте отP8PдоP25 лет. Все они страдали различными формами врожденной дегенерации сетчатки. Эти заболевания возникают вследствие генных дефектов, иPпроявляются вPвиде прогрессирующей слепоты.
Операция, проведенная офтальмологами больницы Мурфилдс, заключалась воPвведении работающих копий поврежденного гена вPзаднюю часть одного глаза. ВPчастности, больному, страдающему так называемым врожденным амаврозом Лебера, вводились копии гена RPE65. [Доставкаk гена вPДНК пигментных клеток осуществлялась сPпомощью безвредного вируса-носителя. Операция требовала высокой точности, чтобы неPповредить сетчатку глаза, иPпрошла без осложнений.
В настоящее время медики пока неPмогут судить оPтом, насколько успешной была проведенная терапия. Результаты операции можно будет оценивать через несколько месяцев, сравнивая остроту зрения обоих глаз пациентов.
Ученые под руководством Робина Али (Robin Ali)Pразрабатывали новую технологию вPтечение 15Pлет. Испытания генной терапии, проведенные наPсобаках, оказались весьма успешными, позволив восстановить зрение почти уPвсех животных.
Если испытания наPлюдяхP также будут успешными, генную терапию можно будет применять вPлечении многих врожденных дефектов глаз.PВ перспективе, она может быть использована у больных, страдающих макулярной дегенерации, сообщил Робин Али. ВPнастоящее время только вPВеликобритании проживают сотни тысяч больных, нуждающихся вPтаком лечении.
