Американским ученым удалось вылечить серповидно-клеточную анемию у мышей с помощью новой технологии получения полипотентных стволовых клеток из клеток-фибробластов кожи, сообщает журнал Science.
Серповидно-клеточная анемия наследственное заболевание крови, возникающее при мутации одного-единственного гена, отвечающего за структуру белка гемоглобина.
Исследователи из Уайтхедовского института биомедицинских исследований (штат Массачусетс) вывели линию мышей, страдавших серповидно-клеточной анемией. Затем у грызунов были взяты клетки соединительной ткани кожи фибробласты. Используя методику, недавно разработанную японскими и американскими учеными, они добились превращения этих клеток в так называемые индуцировано-полипотентные стволовые клетки (Induced Pluripotent Stem Cell). Эти клетки аналогичны по своим свойствам клеткам эмбрионов и способны превращаться в клетки любых органов и тканей.
На следующем этапе руководитель исследования Рудольф Джениш (Rudolf Jaenisch) и его коллеги использовали эти клетки для получения кроветворных клеток. После этого они заменили дефектный ген, вызывающий развитие серповидно-клеточной анемии, на нормальный и пересадили полученные клетки больным мышам.
Лечение оказалось успешным: у животных пришли к норме показатели крови и функция почек, сообщили исследователи.
[Это показывает, что индуцировано-полипотентные стволовые клетки обладают таким же потенциалом для лечения заболеваний, что и эмбриональные стволовые клетки, но их применение лишено этических и практических проблем, возникающих при создании эмбриональных стволовых клетокk, - заявил Джениш.
Между тем, специалисты отмечают, что новая технология получения стволовых клеток может быть небезопасной для здоровья. В процессе трансформации клеток используется ретровирус, присутствие которого в организме человека может привести к неблагоприятным последствиям. Кроме того, один из использованных в эксперименте генов (c-Myc) обладает канцерогенными свойствами.
Тем не менее, дальнейшее развитие этой технологии имеет огромные перспективы, полагают ученые. Теоретически стволовые клетки могут стать эффективным средством борьбы с болезнью Паркинсона, диабетом, травмами спинного мозга и многими другими заболеваниями.
